მეცნიერები დაბერებასთან დაკავშირებული დაავადებების მკურნალობაში სრულიად ახალ ეტაპზე გადადიან. ისტორიაში პირველად, ადამიანმა ექსპერიმენტული გენური თერაპია მიიღო, რომლის მიზანიც უჯრედებისთვის „დროის უკან დაბრუნება“ და მათი გაახალგაზრდავებაა. პირველი ფაზის კლინიკურ კვლევაში, რომელშიც სავარაუდოდ 18 ადამიანი მიიღებს მონაწილეობას, პაციენტს თვალში პრეპარატ ER-100-ის ერთი დოზა შეუყვანეს. ეს არის პირველი შემთხვევა, როდესაც ცხოველებზე წარმატებული ცდების შემდეგ, პრეპარატის უსაფრთხოებასა და ტოლერანტობას უშუალოდ ადამიანებზე ამოწმებენ.
კომპანია Life Biosciences-ის (Life Bio) მიერ შექმნილი ER-100 არის თერაპია, რომელიც დაზიანებული ბადურის ნეირონების გაახალგაზრდავებას ემსახურება. პროცესი მოიცავს გამორთული, უსაფრთხო ვირუსის გამოყენებას, რომელსაც ბადურის ნერვულ უჯრედებში სამი სპეციფიკური გენი შეაქვს. ეს გენები – OCT4, SOX2 და KLF4 – შეიცავს ინსტრუქციებს ისეთი ცილების წარმოსაქმნელად, რომლებიც ზრდასრულ უჯრედებს მათ ახალგაზრდა ვერსიებად გარდაქმნის. აღსანიშნავია, რომ მეცნიერებმა შეგნებულად ამოიღეს კომპლექსის მეოთხე გენი (c-MYC), რომელიც სიმსივნის განვითარების მაღალ რისკთან იყო დაკავშირებული.
რატომ შეირჩა სამიზნედ თვალი?
მკვლევრებმა კლინიკური ცდებისთვის თვალი მისი იზოლირებული ბუნების გამო შეარჩიეს. ეს არის შედარებით „დახურული“ ორგანო, რაც ნიშნავს, რომ რაიმე გართულების შემთხვევაში, გვერდითი მოვლენები ლოკალურად დარჩება და მთელ ორგანიზმზე არ გავრცელდება. ამ ეტაპზე ER-100 ებრძვის ასაკობრივ მხედველობით დეგენერაციას, მათ შორის გლაუკომასა და მხედველობის ნერვის სხვა დაავადებებს.
მიუხედავად იმისა, რომ თერაპია გენეტიკურ ინჟინერიას ჰგავს, ის ადამიანის დნმ-ის თანმიმდევრობას, ანუ გენომს, არ ცვლის. პრეპარატი უბრალოდ შემოიტანს ახალ გენებს, რომლებიც არსებული გენების მუშაობისა და გამოყენების წესს აპროგრამებენ.
თუმცა პროცესი დიდ სიფრთხილეს მოითხოვს. არსებობს ზღვარი, რომელიც არ უნდა გადაიკვეთოს: უჯრედმა არ უნდა განიცადოს „უკონტროლო რეპროგრამირება“, რათა ზედმეტი გაახალგაზრდავების გამო არ დაკარგოს საკუთარი იდენტობა და ფუნქცია. წინააღმდეგ შემთხვევაში, ის შესაძლოა დისფუნქციურ უჯრედად იქცეს, რაც სიმსივნური წარმონაქმნების რისკს ზრდის.
ჰარვარდის სამედიცინო სკოლის გენეტიკის პროფესორისა და Life Bio-ს თანადამფუძნებლის, დევიდ სინკლერის განმარტებით, დაბერება ძირითადად გამოწვეულია ეპიგენეტიკური ინფორმაციის დაკარგვით და არა შეუქცევადი დაზიანებით. ეს კლინიკური კვლევა სწორედ იმის შემოწმების პირველი შესაძლებლობაა, შეუძლია თუ არა ამ დაკარგული ინფორმაციის აღდგენას ადამიანის განკურნება.
თუ თერაპია წარმატებული აღმოჩნდება და მეცნიერები დაზიანებული ნერვული უჯრედების აღდგენას (რაც ბუნებრივად შეუძლებელია) შეძლებენ, მომავალში მსგავსი მიდგომა ალცჰაიმერისა და ასაკთან დაკავშირებული სხვა მძიმე დაავადებების სამკურნალოდაც გამოყენებული იქნება. კვლევის პირველი ეტაპის დასრულება 2027 წლის მაისისთვის იგეგმება, თუმცა, მაღალი საზოგადოებრივი ინტერესიდან გამომდინარე, კომპანია შუალედურ შედეგებს სავარაუდოდ უფრო ადრეც გაასაჯაროებს.
წყარო: New Atlas
